2023年郑老师多门科研统计课程：多次直播，含孟德尔随机化方法 

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一切从这篇文章开始说起吧！！

荷兰学者Schonewille 等人于2021年5月20日在《新英格兰医学杂志》发表一篇关于脑卒中的大规模临床试验，开展了一项、国际多中心、开放、临床试验，旨在评价血管内治疗（Endovascular therapy）对基底动脉闭塞性卒中患者的效果。

这是临床上首次针对血管内治疗的大型临床试验，研究团队以1:1的比例将基底动脉闭塞性卒中估计发生时间后6小时内的患者随机分两组，分别接受血管内治疗或标准药物治疗。该研究的主要结局指标是良好功能结局（favorable functional outcome），定义为90日时的改良Rankin量表评分（范围，0~6分，0分表示无残疾，3分表示中度残疾，6分表示死亡）为0~3分。主要安全性结局是治疗开始后3日内的有症状颅内出血和90日时的死亡率。

主要结局指标的测量工具就是等级法评价功能，分值是0-6分，如何分析呢？就是这个改良Rankin量表，引出了我今天要说的统计图。

结果发现：300例患者中，血管内治疗组%的患者和药物治疗组%的患者使用了静脉内溶栓治疗。血管内治疗的中位开始时间为卒中发生后小时。血管内治疗组154例患者中的68例（%）和药物治疗组146例患者中的55例（%）达到了良好功能结局（RR值，；95%置信区间[CI]，~）。

血管内治疗后%的患者和药物治疗后%的患者发生了有症状颅内出血（RR值，；95% CI，~）；两组中90日时的死亡率分别为%和%（RR值，；95% CI，~）。

因此，作者们认为在基底动脉闭塞性卒中患者中，血管内治疗和药物治疗在良好功能结局方面无统计学差异，需要开展更大规模试验来确定血管内治疗对基底动脉闭塞的疗效和安全性。

临床上评价疗效时，很多时候测定的疗效数据类型是等级资料。

比如，中医领域最喜欢用的就是“临床治愈、显效、有效、无效”。

慢病与康复领域有一个有名的评分：“modified Rankin scale”。其评价方式是这样的：

详情请点击下方：

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